Gene therapy 2.0: AAV beyond monogenic gene correction

Генная терапия при помощи аденоассоциированных вирусов (AAV) достигла существенных успехов и сформировалась за последние несколько лет как зрелая терапевтическая модальность. Она продемонстрировала потенциал модификации течения ранее неизлечимых моногенных генетических заболеваний, а в некоторых случаях – и возможность полного излечения патологии. Недавнее одобрение двух геннотерапевтических препаратов US Food and Drug Administration, а также существенное количество сделок с компаниями, разрабатывающими такие препараты, придали области особенный интерес. Тем не менее, успехи AAV генных терапий на данный момент ограничены коррекцией моногенных дефектов в сетчатке глаза, мозге и печени. В своем докладе я рассмотрю текущие успехи AAV генной терапии и её клинические и коммерческие успехи за последние годы, а также потенциальные новые подходы, способные вывести генную терапию за пределы коррекции одиночных генов.

О докладчике

At 4BIO, Dr Kuzmin leads the technical team responsible for the sourcing, substantial evaluation, and post-investment management of both private and public investments. He also oversees the proprietary research and company formation program within 4BIO. Under his leadership, 4BIO completed 62 investments and 15 exits and emerged as one of the pioneering venture investors in advanced therapies with notable early investments including RetroSense Therapeutics (acquired by Allergan), Orchard Therapeutics (listed on NASDAQ), Nightstar Therapeutics (acquired by Biogen), Spark Therapeutics (acquired by Roche).

Prior to founding 4BIO, Dr Kuzmin spent many years in academia, focusing successively on structural biology, neurochemistry, systems neuroscience, brain-computer interfaces, and gene therapy. His passion is to deliver outright cures for chronic diseases. He has served as an early-stage investor and advisor to several companies in the gene therapy space, and currently represents 4BIO Capital on the boards of Code Biotherapeutics, SparingVision, Hornet Therapeutics, Redpin Therapeutics and Araris Biotechnology.

Dr Kuzmin holds an MSc in Biochemistry from the Lomonosov Moscow State University, a PhD in Neurochemistry from the Russian Academy of Sciences (in collaboration with the Max Planck Institute for Brain Research), and an MSc (First) in Experimental Therapeutics from the University of Oxford. He completed the postdoctoral fellowship in clinical neuroscience at the University College London.

Dr Kuzmin is a Fellow of the Royal Society of Biology, and a Fellow of the Kauffman Foundation.

11 июня 2021 года